Çocukluk Çağı Lösemilerinde Yeni Nesil Tedaviler

Çok değil, 50 yıl öncesine kadar löseminin neden ortaya çıktığı bilinmiyor, tedavi seçenekleri ise sınırlı kalıyordu. Bugün ise modern kemoterapi protokolleri, genetik analizler ve bağışıklık sistemini kanser hücrelerine karşı harekete geçiren yeni tedaviler sayesinde çocukluk çağı lösemilerinin bazı türlerinde beş yıllık sağkalım oranları yüzde 90'a ulaşıyor.

ABD Ulusal Kanser Enstitüsü'nün (NCI) verileri de bu dönüşümü ortaya koyuyor. Çocuklarda en sık görülen lösemi türü olan akut lenfoblastik lösemide (ALL), 15 yaş altındaki hastaların beş yıllık sağkalım oranı 1975'ten 2020'ye uzanan dönemde yaklaşık yüzde 60'tan yüzde 90'a yükseldi. Ancak bütün lösemi türlerinde tedavi başarısı aynı değil. Örneğin akut miyeloid lösemide (AML) sağkalım oranları daha düşük seyrediyor.

2-8 Kasım Lösemili Çocuklar Haftası kapsamında ulaştığımız Pediatrik Hematoloji ve Onkoloji Uzmanı Prof. Dr. Barış Malbora, çocukluk çağı lösemilerinin tedavisindeki bu değişimin arkasında hastalığın biyolojik özelliklerinin daha iyi anlaşılması, kullanılan ilaçların çeşitlenmesi ve yeni tedavi yöntemlerinin geliştirilmesinin bulunduğunu belirtiyor. Ancak asıl hedefin yalnızca çocukların yaşam süresini uzatmak değil, tedavilerin sağlıklı hücrelere verdiği zararı da mümkün azaltmak olduğunu vurguluyor.

Çocuklarda en sık görülen kanser türü

Lösemi, kemik iliğinde kan hücrelerinin üretimini etkileyen bir kanser türü. Normal koşullarda kemik iliği, vücudun ihtiyaç duyduğu kırmızı kan hücrelerini, beyaz kan hücrelerini ve trombositleri üretirken lösemide anormal hücreler kontrolsüz biçimde çoğalıyor. Bu hücrelerin kemik iliğinde birikmesi, sağlıklı kan hücrelerinin üretimini engelleyebiliyor.

“Hastalığın ortaya çıkışında genetik yatkınlıklar ve bazı çevresel faktörler rol oynayabilse de çocukların büyük çoğunluğunda löseminin gelişimini açıklayan kesin bir neden saptanamıyor. Bazı kromozomal anomaliler lösemiye yatkınlığı artırabiliyor. Mesela Down sendromlu çocuklarda belirli lösemi türleri daha sık görülebiliyor. Ancak altını özellikle çizmek gerekir ki çocuğu lösemi tanısı alan hiçbir aile kendisinde suçluluk hissetmemeli” diyor Prof. Malbora.

Hastalığın erken belirtilerinin halsizlik, iştahsızlık, soluk ten, tekrarlayan ateş, kemik ağrıları ve ciltte kendiliğinden ortaya çıkan morluklar olduğunu belirten Malbora, hastalık ilerledikçe lenf bezlerinde, karaciğerde veya dalakta büyüme görülebildiğini anlatıyor.

Kanserin genetik kimliği tedaviyi değiştiriyor

Çocukluk çağı lösemilerinde yaşanan ilerleme yalnızca yeni ilaçların geliştirilmesiyle sınırlı değil. Hastalığın tanısında kullanılan teknolojiler de tedavi kararlarını da değiştiriyor. Geçmişte lösemi tanısında kan hücrelerinin mikroskop altında incelenmesi belirleyici rol oynarken bugün hücrelerin yüzey özelliklerini ve genetik yapılarını analiz eden yöntemler de kullanılıyor. Böylece yalnızca lösemi tanısı koymak değil, hastalığın hangi alt türe ait olduğunu ve nasıl bir seyir gösterebileceğini öngörmek de mümkün.

Prof. Dr. Malbora'ya göre bu incelemeler, uygulanacak kemoterapinin yoğunluğunun ve türünün belirlenmesinde, hastalığın tekrarlama riskinin değerlendirilmesinde ve hedefe yönelik tedavilerin gerekli olup olmadığına karar verilmesinde önemli rol oynuyor. Bu yaklaşım, aynı tanıyı alan iki çocuğun neden birbirinden farklı tedavilere ihtiyaç duyabileceğini de açıklıyor.

Bağışıklık sistemini hedefleyen tedaviler

“Çocukluk çağı lösemilerinde sağkalım oranlarının yükselmesinde en önemli gelişmelerden biri, kemoterapi tedavilerinin zaman içerisinde daha etkili ve hastalığın risk düzeyine göre düzenlenebilir hale gelmesi” diyor Prof. Dr. Barış Malbora.

Günümüzde çocukluk çağı lösemilerinin önemli bir bölümünde kemoterapiyle başarılı sonuçlar elde ediliyor. Ancak hastalığın tekrarlama riski yüksek olan veya standart tedavilere yeterli yanıt vermeyen çocuklarda farklı yöntemlere ihtiyaç duyulabiliyor.

Malbora, bu alandaki yeniliklerden birinin de CAR-T hücre tedavisi olduğunu söylüyor. Bu yöntemde hastanın kendi bağışıklık hücreleri laboratuvar ortamında genetik olarak değiştirilerek kanser hücrelerini tanıyıp onlara saldırabilecek hale getiriliyor. Ardından çoğaltılan hücreler hastaya geri veriliyor. Prof. Malbora, “Her yeni teknolojinin etkili, güvenli ve uzun vadede yararlı olduğunun bilimsel çalışmalarla gösterilmesi gerekiyor” diye ekliyor.

Aileler desteğe ihtiyaç duyuyor

Lösemi tedavisindeki gelişmeler çocukların yaşam şansını artırsa da hastalığın aileler üzerindeki etkileri yalnızca tıbbi boyutla sınırlı kalmıyor. Aylar sürebilen hastane takipleri, enfeksiyonlardan korunma zorunluluğu ve ailelerin gündelik hayatlarının değişmesi tedavi sürecinin önemli parçaları. Özellikle yaşadıkları şehirden ayrılarak başka merkezlerde tedavi görmek zorunda kalan aileler, barınma ve ekonomik sorunlarla da karşılaşabiliyor.

Prof. Dr. Malbora, lösemi tanısı alan çocukların ve ailelerinin tedavi sürecinde psikolojik, sosyal ve ekonomik desteğe ihtiyaç duyduğunu vurguluyor. Anne ve babaların iş hayatından uzaklaşmak zorunda kalması, aile içindeki sorumlulukların değişmesi ve tedaviye ilişkin belirsizlikler bu süreci daha da zorlaştırabiliyor.